Американские ученые из Центра изучения слуха при Университете здоровья и науки штата Орегон предложили новый способ лечения тяжелых генетических заболеваний у детей еще до их появления на свет. Результаты исследования опубликовали в журнале Nucleic Acids Research.

Специалисты создали синтетический антисмысловой олигонуклеотид (АСО), который присоединяется к определенным последовательностям нуклеиновых кислот в ДНК. Его вводили в развивающееся внутреннее ухо эмбрионов мышей на 12-й день после оплодотворения. Выяснилось, что такой метод позволил скорректировать мутировавший ген, вызывавший редкий синдром Ашера, характеризующийся врожденной глухотой, утратой зрения и потерей равновесия.

"В нашем подходе к редактированию генов у эмбрионов на ранней стадии в чашке Петри мы стремились исправить аберрантную экспрессию генов во внутреннем ухе плода внутри матки, чтобы восстановить слух и равновесие", - отметил старший автор исследования, доктор Джон В. Бриганде. 

Отмечается, что после проведенных манипуляций у зародышев грызунов не обнаружили симптомы синдрома Ашера. Исследователи отметили, что генные способы восстановления слуха на мышах успешнее всего работают при введении препарата еще до начала процесса потери слуха, поскольку с течением времени эффективность снижается и пропадает.

Методику пока не тестировали на человеческих эмбрионах, однако исследование позволяет предположить, что терапию можно будет проводить через околоплодные воды в матке для профилактики врожденных заболеваний слуха и других генетических заболеваний. 

.